首个国产PCSK9单抗药获批

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科技日报实习记者 周思同

8月21日，记者获悉，由信达生物自主研发的全人源抗PCSK9单抗——托莱西单抗注射液近日获得国家药品监督管理局批准，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。它也是首个获批的中国原研抗PCSK9单抗药物。

近年来，我国心血管疾病发病率持续升高，以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主的心血管疾病高居我国城乡居民死因第一位，占整体死因的40%以上。在导致心血管疾病的诸多高危因素中，最常见且最危险的是血脂异常，尤其是俗称“坏胆固醇”的低密度脂蛋白胆固醇升高，被认为是驱动ASCVD发生和进展的主要因素。因此，为预防和治疗相关心血管疾病，控制“坏胆固醇”至关重要。

要调控“坏胆固醇”水平，医学界通常会采用抑制胆固醇合成、吸收，促进胆固醇清除等方式。

目前，多数患者的治疗会采用抑制胆固醇合成的他汀类药物，但接受这类药物治疗后，相当一部分患者“坏胆固醇”水平仍不能达标或者不能耐受他汀类药物的不良反应。PCSK9抑制剂的出现，为治疗血脂异常开辟了新方向。

PCSK9是一种由人体肝脏合成的蛋白酶，当它与肝脏表面的“坏胆固醇”受体结合时，会抑制受体本身所具有的清除“坏胆固醇”的能力。

因此，只要抑制PSCK9的活性，就能够增加肝脏表面“坏胆固醇”受体的数量，从而加强其对“坏胆固醇”的摄取和分解能力。PCSK9抑制剂就是通过这种作用机理起效的一种新型降脂药物。研究表明，PCSK9抑制剂降脂效果显著强于他汀类药物，同时因为不用频繁给药且没有明显的肾脏不良反应，在临床更受欢迎且获得国内外指南推荐。

过去，在中国上市的PCSK9抑制剂均为进口，托莱西单抗是中国首个获批的本土自主研发的重组全人源抗PCSK9单抗。目前，托莱西单抗注射液已经获批包括多种剂量的治疗方案，为我国血脂临床管理带来了新的治疗选择。

中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心血管内科主任葛均波表示，作为导致心血管疾病的重要因素，当前对“坏胆固醇”的控制依然很不理想。未来，PCSK9抑制剂在血脂的管理中势必会扮演重要角色。

北京大学第一医院心血管内科首席专家霍勇教授也认为，托莱西单抗能为广大高胆固醇血症及混合型血脂异常患者提供更优质的降脂药物选择。

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